FDA 授予 Aduhelm(aducanumab-avwa)加速批准用于治疗阿尔茨海默病

FDA 授予 Aduhelm(aducanumab-avwa)加速批准用于治疗阿尔茨海默病

公司: Biogen
批准日期: 2021 年 6 月 7 日
治疗:阿尔茨海默病

Aduhelm (aducanumab-avwa) 是一种淀粉样蛋白定向抗体,用于治疗阿尔茨海默病。

2021 年 6 月 7 日 (GLOBE NEWSWIRE) — Biogen(纳斯达克股票代码:BIIB)和卫材株式会社(日本东京)今天宣布,美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予加速批准Aduhelm ™(aducanumab-avwa)作为第一个也是唯一一个通过减少大脑中的淀粉样蛋白斑块来解决该疾病的明确病理的阿尔茨海默病治疗方法。

加速批准是基于临床试验的数据授予的,这些数据证明了 Aduhelm 对​​减少淀粉样蛋白斑块的影响,这是一种合理可能预测临床益处的生物标志物,在这种情况下是减少临床下降。继续批准 Aduhelm 的适应症作为阿尔茨海默病的治疗方法可能取决于验证性试验中对临床益处的验证。

“这一历史性时刻是阿尔茨海默病复杂领域十多年来开创性研究的结晶。我们相信,这种一流的药物将改变阿尔茨海默病患者的治疗方式,并在未来几年激发持续创新,”百健 (Biogen) 首席执行官 Michel Vounatsos 说。“我们感谢参与我们临床试验的数千名患者和护理人员的贡献,以及我们科学家和研究人员的奉献精神。我们已准备好与医疗保健界一起将这种新药带给患者,并开始解决这一日益严重的全球健康危机。”

“自 80 年代初以来,卫材一直致力于为阿尔茨海默病创造新的治疗方法,通过我们对了解这种疾病根本原因的不懈追求,我们花了超过四分之一个世纪的时间与阿尔茨海默病患者一起了解他们的需求,”卫材首席执行官 Haruo Naito 说。“我们很高兴能够在 Aduhelm 的批准下开启阿尔茨海默病治疗历史的新篇章。这一批准有可能为全球健康、社会以及最重要的患者及其家人的未来带来希望,并且代表着朝着针对这种破坏性疾病的整体生态系统解决方案的进步迈出了一大步。”

在两项 3 期临床试验——EMERGE(研究 1)和 ENGAGE(研究 2)——中评估了 Aduhelm 的疗效,该试验对阿尔茨海默病早期阶段(轻度认知障碍和轻度痴呆)患者进行了评估,并确认存在淀粉样蛋白病理。在双盲、随机、安慰剂对照、剂量范围 1b 期研究 PRIME(研究 3)中也评估了 Aduhelm 的作用。在这些研究中,Aduhelm 始终显示出降低淀粉样蛋白斑块的剂量和时间依赖性作用(ENGAGE 中 59% [p<0.0001],EMERGE 中 71% [p<0.0001],EMERGE 中 61% [p<0.0001] 0.0001] 在 PRIME)。  

Aduhelm 的安全性特征在 3,000 多名接受至少一剂 Aduhelm 的患者中得到了很好的表征。最常报告的不良事件是被称为淀粉样蛋白相关成像异常或“ARIA”的事件的放射学检测。在接受 Aduhelm 10 mg/kg 治疗的患者中,41% 的患者观察到 ARIA(-E 和/或 -H),而安慰剂组为 10%。在观察到 ARIA(-E 和/或 -H)的患者中,24% 的接受 Aduhelm 10 mg/kg 治疗的患者出现临床症状,而安慰剂组的这一比例为 5%。ARIA 患者最常见的症状是头痛。与 ARIA 相关的其他症状包括意识模糊、头晕、视力障碍和恶心。

作为加速批准的一部分,百健(Biogen)将进行一项对照试验,以验证 Aduhelm 对​​阿尔茨海默病患者的临床益处。

巴特勒医院神经病学和记忆与衰老项目主任 Stephen Salloway 博士说:“这一批准代表了阿尔茨海默病治疗的重大进展。通过减少大脑中的β淀粉样蛋白斑块,我们正在解决该疾病的定义病理之一。阿尔茨海默病患者和他们的医生现在可以决定治疗是否适合他们。”

“今天 Aduhelm 的批准是阻止这种可怕疾病的斗争中的一个变革性突破。UsAgainstAlzheimer’s 董事长兼联合创始人 George Vradenburg 表示,在经历了多年的失望和绝望之后,这一决定为许多家庭带来了新的希望,并激发了未来的投资和创新。“因为 Aduhelm 是在早期阿尔茨海默病患者中进行研究的,所以对于我们国家的医疗保健系统——患者、提供者和支付者——为早期发现、诊断和干预疾病治疗做好准备非常重要。”

FDA 授予 Aduhelm(aducanumab-avwa)加速批准用于治疗阿尔茨海默病

指示和重要安全信息

适应症
Aduhelm 是一种用于治疗阿尔茨海默病患者的处方药。

重要安全信息
患者应该了解的有关 Aduhelm 的最重要信息是什么?
Aduhelm 可引起严重的副作用,包括:淀粉样蛋白相关成像异常或“ARIA”。ARIA 是一种常见的副作用,通常不会引起任何症状,但可能很严重。它最常被视为大脑区域的暂时肿胀,通常会随着时间的推移而消退。有些人也可能在肿胀的大脑表面或内部有小出血点。尽管大多数大脑区域肿胀的人没有症状,但有些人可能会出现以下症状:头痛、意识模糊、头晕、视力改变和恶心。患者的医疗保健提供者将在 Aduhelm 治疗前和治疗期间进行磁共振成像 (MRI) 扫描,以检查 ARIA。

在接受 Aduhelm 之前,患者应将他们的所有医疗状况告诉他们的医疗保健提供者,包括如果:他们怀孕或计划怀孕或正在母乳喂养或计划母乳喂养。目前尚不清楚 Aduhelm 是否会伤害未出生的婴儿,或者 aducanumab-avwa(Aduhelm 中的活性成分)是否会进入母乳。

Aduhelm 有哪些可能的副作用?
Aduhelm 会导致严重的副作用,包括: 见上文“关于 Aduhelm,患者应该了解的最重要信息是什么?”

严重的过敏反应。在 Aduhelm 输注期间,面部、嘴唇、嘴巴或舌头和荨麻疹发生肿胀。如果在 Aduhelm 输注期间或之后出现任何严重过敏反应的症状,患者应告诉他们的医疗保健提供者。

Aduhelm 最常见的副作用包括: 大脑区域肿胀,有或没有大脑表面或内部的小出血点 (ARIA);头痛和跌倒。患者应致电其医疗保健提供者,寻求有关副作用的医疗建议。患者可拨打 1-800-FDA-1088 向 FDA 报告副作用。

关于 Aduhelm(aducanumab-avwa)

Aduhelm (aducanumab-avwa) 是一种人类单克隆抗体,是第一个也是唯一一个通过减少大脑中的淀粉样蛋白斑块来解决阿尔茨海默病明确病理的阿尔茨海默病治疗方法。Aduhelm 适用于治疗阿尔茨海默病。该适应症是根据接受 Aduhelm 治疗的患者中淀粉样蛋白 β 斑块减少而加速批准的。对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证。

根据合作开发和许可协议,Biogen 于 2007 年从 Neurimmune 获得了 Aduhelm 的许可。自 2017 年 10 月以来,百健 (Biogen) 和卫材 (Eisai) 就 Aduhelm 的全球开发和商业化进行了合作。

资料来源:百健