FDA 批准 Tembexa(brincidofovir)用于治疗天花

FDA 批准 Tembexa(brincidofovir)用于治疗天花

公司: Chimerix, Inc.
批准日期: 2021 年 6 月 4 日
治疗:天花

Tembexa (brincidofovir) 是一种核苷酸类似物广谱抗病毒药,可用作天花的医疗对策。

2021 年 6 月 4 日(全球新闻通讯社)– Chimerix(纳斯达克股票代码:CMRX)是一家专注于加速开发治疗癌症和其他严重疾病的药物的生物制药公司,今天宣布美国食品和药物管理局(FDA ) 已授予 Tembexa (brincidofovir) 片剂和口服混悬液批准用于治疗天花。Tembexa 被批准用于成人和儿童患者,包括新生儿。

“我们很高兴地报告我们的第一个 FDA 批准的用于治疗天花的产品,特别是在过去一年中,大流行防范的重要性已成为关注焦点。有了这项批准,我们现在期待推进与生物医学高级研究与发展局 (BARDA) 的讨论,以达成采购合同,以支持国家备灾,” Chimerix 首席执行官 Mike Sherman 说。

在与 BARDA 的持续合作下,Chimerix 开发了 Tembexa 口服制剂作为治疗天花的医疗对策,BARDA 是美国卫生与公共服务部负责准备和响应的助理部长办公室的一部分,合同编号为 HHSO100201100013C。

Tembexa 的批准基于两种致命的人类天花病正痘病毒动物模型的疗效数据,兔痘模型(感染兔痘病毒的新西兰白兔)和鼠痘模型(感染 ectromelia 病毒的 BALB/c 小鼠)。在每个模型的关键研究中,在动物感染致死病毒剂量后延迟治疗后,Tembexa 治疗与安慰剂相比产生了统计学上显着的生存获益。FDA 的“动物规则”允许在动物模型中测试研究药物,以支持在人类研究中不符合伦理或不可行的疾病的有效性。Tembexa 美国处方信息有一个黑框警告,提示使用较长时间会增加死亡风险;请参阅下面的重要安全信息。

FDA 批准 Tembexa(brincidofovir)用于治疗天花

关于Chimerix

Chimerix 是一家处于开发阶段的生物制药公司,致力于加速创新药物的发展,这些药物对癌症和其他严重疾病患者的生活产生有意义的影响。最近,该公司获得 FDA 批准将 brincidofovir 作为治疗天花的医疗对策。该公司还有另外两个先进的临床阶段开发项目,ONC201和多西帕司他钠(DSTAT)。ONC201目前正处于复发性 H3 K27M 突变胶质瘤的注册临床计划中,预计将于 2021 年晚些时候进行盲法独立中央审查。 DSTAT 正在开发中,作为急性髓系白血病的潜在一线疗法。

关于天花

天花是一种由天花病毒引起的高度传染性疾病。从历史上看,天花是历史上最致命的疾病之一,病死率约为 30%。尽管在 1970 年代成功消灭了天花,但人们相当担心天花病毒可能通过意外释放或作为生物恐怖主义的武器重新出现。根据美国疾病控制和预防中心 (CDC) 的数据,天花病毒被列为生物恐怖主义病原体的最高风险类别(A 类),因为它易于传播、死亡率高,并且有可能引起公众恐慌和社会动荡.

关于 Tembexa

Tembexa 是一种口服抗病毒药,配方为 100 毫克片剂和 10 毫克/毫升口服混悬液,每周给药一次,持续两周。Tembexa 适用于治疗成人和儿童患者(包括新生儿)中由天花病毒引起的人类天花病。Tembexa 不适用于治疗人类天花病以外的疾病。Tembexa 治疗人类天花病的有效性尚未确定,因为充分且控制良好的田间试验尚不可行,并且在人类中诱发天花病以研究该药物的功效是不道德的。根据对免疫缺陷动物的研究,TEMBEXA 在免疫受损患者中的疗效可能会降低。

Tembexa(brincidofovir)是一种核苷酸类似物脂质偶联物,旨在模拟天然单酰基磷脂,以实现活性抗病毒代谢物西多福韦二磷酸盐的有效细胞内浓度。西多福韦二磷酸盐通过充当病毒 DNA 聚合酶介导的病毒 DNA 合成的替代底物抑制剂来发挥其正痘病毒抗病毒作用。

重要安全信息,包括黑框警告

警告:长期使用会增加死亡风险

在一项为期 24 周的临床试验中,当 Tembexa 在另一种疾病中进行评估时,Tembexa 治疗的受试者与安慰剂治疗的受试者相比,死亡率增加。

警告和注意事项

肝转氨酶和胆红素升高可能导致血清转氨酶(ALT 或 AST)和血清胆红素升高。在治疗前和治疗期间监测肝脏实验室参数。

腹泻和其他胃肠道不良事件:可能会发生腹泻和其他胃肠道不良事件,包括恶心、呕吐和腹痛。监测患者,提供支持性护理,如有必要,不要给予第二剂也是最后一剂 Tembexa。

与相关产品共同给药: Tembexa 不应与静脉内西多福韦共同给药。

致癌性: Tembexa 被认为是一种潜在的人类致癌物。不要压碎或分割 Tembexa 片剂,避免直接接触破碎或压碎的片剂或口服混悬液。

男性不育根据动物研究中的睾丸毒性,Tembexa 可能会不可逆转地损害具有生殖潜力的个体的生育能力。

不良反应

在服用 Tembexa 的前 2 周内,常见的不良反应(研究者评估为 ≥ 2% 受试者的因果相关的不良事件)为腹泻、恶心、呕吐和腹痛。

在特定人群中使用

怀孕

根据动物生殖研究的结果,当给予怀孕个体时,Tembexa 可能会对胎儿造成伤害。应在有生育潜力的个体中开始使用 Tembexa 之前进行妊娠测试以告知风险。如果可行,应使用替代疗法治疗怀孕期间的天花。

来源:Chimerix