Ravicti 苯丁酸甘油酯 Glycerol phenylbutyrate

Ravicti 苯丁酸甘油酯 Glycerol phenylbutyrate

什么是苯基丁酸甘油酯?

甘油丁酸甘油酯与肝脏和肾脏中的其他物质结合,有助于消除体内的氮。过量的氮会导致高氨血症(HYE-per-AM-moe-NEE-mee-a),这是血液中氨的积累。氨在血液和组织中循环时具有剧毒作用,可导致永久性脑损伤,昏迷或死亡。

甘油丁酸甘油酯有助于防止尿素循环障碍患者血液中氨的积累。苯基丁酸甘油酯用于至少两个月大的成年人和儿童。甘油丁酸甘油酯不会治疗高氨血症。

甘油丁酸甘油酯通常与低蛋白饮食一起使用,有时还与膳食补充剂一起使用。

甘油丁酸甘油酯也可用于本用药指南中未列出的目的。
Ravicti 苯丁酸甘油酯 Glycerol phenylbutyrate

服用剂量推荐

尿素循环障碍的成人剂量

未使用苯丁酸的患者:

-初始剂量:4.5至11.2 mL / m2 /天(5至12.4 g / m2 /天),口服,分为3等分剂量-饮食限制不能充分控制残留酶活性时的初始剂量:4.5 mL / m2 /天
-维持剂量:根据年龄调整空腹血浆氨水平的剂量低于正常上限的一半-最大剂量:17.5 mL(19.5 g)

评论:-剂量
应四舍五入至最接近的0.5毫升
-在确定起始剂量时,应考虑患者的剩余尿素合成能力,饮食蛋白质需求和饮食依从性;可能会考虑每24小时摄入的每克膳食蛋白质0.6毫升的初始估计日剂量。

从苯基丁酸钠换药的患者应采用以下转换方法:

-苯基丁酸甘油酯的每日总剂量(mL)应等于苯基丁丁酸钠的每日总剂量(g)x 0.86
最大剂量:17.5 mL(19.5 g)

评论
-必须与限制饮食中的蛋白质,在某些情况下,还需补充饮食。
-未指示用于治疗急性高氨血症,因为应使用更快速的干预措施。
-尚未确定用于治疗N-乙酰谷氨酸合酶(NAGS)缺乏症的安全性和有效性。

用途:作为氮结合剂,用于不能通过饮食限制蛋白质和/或氨基酸补充单独治疗的尿素循环系统疾病(UCD)患者的慢性治疗。

尿素循环障碍的常用儿科剂量

2岁或2岁以上:未使用苯丁酸的患者:-初始剂量:4.5至11.2 mL / m2 /天(5至12.4 g / m2 /天),口服,分为3等分剂量-
残余酶活性未得到适当控制时的初始剂量饮食限制:4.5 mL / m2 /天
-维持剂量:根据年龄调整空腹血浆氨水平的
剂量低于正常上限的一半-最大剂量:17.5 mL(19.5 g)

评论:-剂量
应为四舍五入至最接近的0.5 mL。
-在确定起始剂量时,应考虑患者的剩余尿素合成能力,饮食蛋白质需求和饮食依从性;可能会考虑每24小时摄入的每克膳食蛋白质0.6毫升的初始估计日剂量。

从苯基丁酸钠换药的患者应采用以下转换方法:-
苯基丁酸甘油酯的每日总剂量(mL)应等于苯基丁丁酸钠的每日总剂量(g)x 0.86
最大剂量:17.5 mL(19.5 g)

评论
-必须与限制饮食中的蛋白质,在某些情况下,还需补充饮食。
-未指示用于治疗急性高氨血症,因为应使用更快速的干预措施。
-尚未确定用于治疗N-乙酰谷氨酸合酶(NAGS)缺乏症的安全性和有效性。