3种治疗Alport综合症的药物

3种治疗Alport综合症的药物

Alport综合症(Alport syndrome,AS) 是一种遗传性疾病(Alport综合症曾经被定义为遗传性肾炎,但这是误导性的,因为遗传性肾病有很多其他原因导致 “肾炎”)。基因突变的发生率约为1/10000~1/5000,影响约5,000-10,000名儿童中的1名,其特征为肾小球肾炎,终末期肾病和听力丧失, 普遍有血尿。蛋白尿是肾病发展的一个特征。

Alport综合症是由IV型胶原的遗传缺陷引起的,由于IV型胶原蛋白存在于耳朵,眼睛和肾脏中,这就解释了为什么Alport综合征会影响身体不同的看似不相关的部位耳朵,眼睛,肾脏等。Alport综合症影响眼睛,但通常不会影响视力。

药物治疗

  • ACE抑制剂:血管紧张素转换酶抑制剂
  • ARB阻滞剂:血管紧张素Ⅱ受体阻滞剂

有证据表明ACE抑制剂&ARB阻滞剂,可以减缓Alport综合症的肾功能恶化,延迟肾脏透析或移植的需要。“蛋白尿”被推荐作为开始治疗的指征。

ACE抑制剂最初被批准用于治疗高血压,后来发现它们对其他心血管和肾脏疾病有用。肾脏疾病方面,ACE抑制剂被用于慢性肾衰竭和肾脏受累的系统性硬化症(组织硬化,如硬皮病肾脏危象)。

常见的ACE抑制剂&ARB阻滞剂有:

1、雷米普利(Ramipril)ACE抑制剂

雷米普利由德国Hoechst公司开发,1989年于法国首次上市,是一个前体药物,从胃肠道吸收后在肝脏水解生成有活性的血管紧张素转化酶(ACE)抑制剂雷米普利拉,是强效和长时间作用的ACE抑制剂。

参考:《ACE-抑制剂雷米普利在Alport综合症中的安全性和有效性:儿科患者的双盲,随机,安慰剂对照,多中心III期早期PRO-TECT Alport试验

2、苯那普利(Benazepril)ACE抑制剂

苯那普利为活性较强的血管紧张素转换酶抑制剂ACE抑制剂,能降低外周血管阻力,但不会引起代偿性体液潴留;能减轻后负荷,但不产生反调节;可改善高血压糖尿病人的糖耐量,用于治疗高血压,肾病、肾动脉狭窄,主动脉及二肖辨狭窄、麻醉、高血钾、由于盐分和体液丢失可能引起低血压的病人应慎用。

参考:《ACE-I,ATA II和他汀类药物强化治疗对Alport综合症的影响

3、缬沙坦 (Valsartan) ARB阻滞剂

缬沙坦是一款血管紧张素II受体拮抗剂抗高血压类药物,该药物是起到使血管紧张素Ⅱ的I型(AT1)受体封闭,血管紧张素Ⅱ血浆水平升高,刺激未封闭的AT2受体,同时抗衡AT1受体的作用,从而达到扩张血管降低血压的效果。

参考:《Alport,Antiproteinuric方法治疗

以上仅为部分ACE抑制剂&ARB阻滞剂药物名单,可以用于治疗Alport综合症的药物名单请咨询专业医生。

用药疗效可参考:《Alport综合症早期血管紧张素转换酶抑制可延缓肾功能衰竭并延长预期寿命

肾移植:如果与供体肾中IV型胶原抗体的形成相关,可能导致Goodpasture综合症(’Alport移植后抗GBM疾病’)。

基因疗法:正在进行中的挑战性研究。