3款治疗多系统萎缩(MSA)的药物

3款治疗多系统萎缩(MSA)的药物

多系统萎缩(Multiple System Atrophy,MSA)是一种罕见的神经退行性疾病。

MSA的某些体征和症状也与其他疾病(例如帕金森氏病)同时出现,使诊断更加困难。患有MSA的患者通常对用于治疗帕金森氏病的多巴胺药物几乎没有反应。MSA与多系统蛋白病(一种更常见的肌肉萎缩综合征)不同。也不应将其与多器官功能障碍综合症(有时称为多器官功能衰竭)或多器官系统功能衰竭,败血性休克经常致命的并发症或其他非常严重的疾病或伤害相混淆。

1998年,定义了MSA临床诊断标准,包括3种类型:

  • Shy-Drager综合症(Shy-Drager syndrome,SDS)
  • 纹状体黑质变性(striatonigral degeneration,SND)
  • 橄榄脑桥小脑萎缩(olivopontocerebellar atrophy,OPCA)

2007年,更新MSA标准主要分为2种临床亚型,其中:

  • 以帕金森综合征为突出表现的临床亚型称为MSA-P型
  • 以小脑性共济失调为突出表现者称为MSA-C型

2018年5月11日,中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,多系统萎缩被收录其中。

目前主要是针对自主神经障碍和帕金森综合症进行对症治疗。

治疗药物

1、左旋多巴(Levodopa,L-DOPA)

是一种具有儿茶酷轻基的神经递质多巴胺前体,作为一种药物,在临床上用于治疗的帕金森氏病 和多巴胺反应性肌张力障碍。

  • 1950年代,瑞典科学家Arvid Carlsson首次证明对患有药物诱发的(利血平)帕金森病症状的动物施用左旋多巴可以减轻动物症状的强度。
  • 1960-61年,Oleh Hornykiewicz与Walther Birkmayer对患者静脉内注射左旋多巴进行了抗帕金森病治疗。
  • 1968年,第一项报道左旋多巴治疗对帕金森病患者改善的研究发表。
  • 1969年,George Cotzias及其同事将这种治疗方法扩展到帕金森病因此获得69年的拉斯克奖。
  • 2001年,诺贝尔委员会将诺贝尔化学奖的四分之一奖项授予了威廉·诺尔斯在手性催化加氢反应方面的工作,其中最著名的例子是用于合成左旋多巴。

2、氟氢可的松 (Fludrocortisone)

氟氢可的松是唯一的药学上可用的盐皮质激素,通常以每天0.05至2毫克的剂量使用。在疾病和压力期间糖皮质激素需求增加,所有服用替代糖皮质激素的人都需要在疾病,手术,严重受伤或严重疲劳的情况下增加剂量。

避免姿势性低血压,站立时血压下降的MSA患者通常对氟氢可的松有反应。

3、米多君(Midodrine)

盐酸米多君片是血管加压 / 抗低血压剂。

  • 1996年,米多君被美国FDA批准用于治疗自主神经功能障碍和体位性低血压。
  • 2010年8月,FDA提议撤回该批准,因为制造商Shire plc在药物投放市场后未能完成所需的研究。
  • 2010年9月,FDA撤消了将米多君从市场上撤出的决定,并允许其继续供患者使用,而Shire plc收集了有关该药物功效和安全性的进一步数据。

其他对症治疗包括泌尿功能障碍、肌张力障碍、按摩、饮食限制、心理干预等方案。

干细胞疗法可能会延迟MSA小脑型患者神经功能缺损的进展。