Fintepla(芬氟拉明)口服液美国获批治疗儿童癫痫Dravet综合征

Fintepla(芬氟拉明)口服液美国获批治疗儿童癫痫Dravet综合征

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Fintepla(芬氟拉明)口服液美国获批治疗儿童癫痫Dravet综合征

Fintepla(fenfluramine)芬氟拉明口服溶液 是一种液体制剂的低剂量芬氟拉明,可通过调节血清素受体和sigma-1受体活性来降低癫痫发作频率。该药获得FDA授予的孤儿药资格(ODD)、突破性药物资格(BTD)。

2020年06月25日  Zogenix制药宣布美国食品和药物管理局(FDA)批准Fintepla(fenfluramine)芬氟拉明口服溶液CIV,用于年龄≥2岁的患者,治疗与Dravet综合征相关的癫痫。

  • Dravet综合征是一种罕见的儿童期癫痫,其特征是频繁和严重的抗药性癫痫发作、相关的住院治疗和医疗紧急情况、严重的发育和运动障碍,以及突发性意外死亡(SUDEP)的风险增加。

FDA批准Fintepla治疗Dravet综合征相关癫痫,是基于2项随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验(在2-18岁患者中开展,结果分别发表于Lancet和JAMA Neurology)的数据,以及一项开放标签扩展试验(许多患者接受Fintepla治疗长达3年)的安全性数据。数据显示,在服用一种或多种抗癫痫药物不能充分控制癫痫发作的研究患者中,在现有治疗方案的基础上,与安慰剂相比,Fintepla显著降低了每月惊厥性癫痫发作(convulsive seizures,CS)的频率。此外,大多数研究患者在启动Fintepla治疗3-4周内产生反应,并且在整个治疗期间保持一致的效果。

Fintepla的药物黑框警告提示,该药物与心脏瓣膜病(VHD)和肺动脉高压(PAH)相关。由于这些风险,患者必须在治疗前、治疗期间每六个月进行一次超声心动图监测,并在治疗结束后三到六个月进行一次超声心动图监测。如果超声心动图显示有心脏瓣膜病、PAH或其他心脏异常的迹象,卫生保健专业人员必须考虑继续使用Fintepla治疗患者的益处和风险。www.100pei.com

在临床研究中,Fintepla治疗最常见的不良反应(发生率≥10%,且高于安慰剂)包括:食欲下降、困倦、镇静和嗜睡、腹泻、便秘、超声心动图异常、疲劳或乏力、共济失调、平衡障碍、步态障碍、血压升高、流口水、唾液分泌过多、发热、上呼吸道感染、呕吐、体重减轻、跌倒、癫痫持续状态。

Zogenix表示给予Fintepla的定价水平为每个患者每年$9.6万美元,是竞争对手GW Pharma公司的Epidiolex(Cannabidiol,CBD)价格的3倍,首个大麻素药物Epidiolex也是首个获得FDA批准治疗Dravet综合征的药物。

在美国,Fintepla规格为2.2 mg/mL*360ml,售价为 $16,020.00美元。